6月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，首次从官方层面对细胞治疗药品（CTMPs）、基因治疗药品（GTMPs）等先进治疗药品（ATMP）进行了明确的定义、归类及分类原则。

这标志着我国细胞与基因治疗领域正式迈入精准监管时代，也预示着一个行业大发展的窗口正在打开。

新政出台

的背景与目的

近年来，干细胞疗法、基因治疗、CAR-T细胞疗法等先进治疗技术迅猛发展，相关创新产品不断涌现，并在癌症、罕见遗传疾病等疑难重症治疗领域实现了突破性进展，多个先进治疗药品陆续进入临床试验或获得上市批准。当前，我国细胞治疗产业已进入与国际先进水平“并跑”的新阶段。

然而，我国尚缺乏统一明确的监管标准，导致各类产品的审批和注册过程存在较大的不确定性。研发企业、监管机构乃至患者，在产品的安全性、有效性以及质量控制方面都存在诸多困惑。

为此，国家药监局药品审评中心组织起草了本征求意见稿，其主要目的在于：

规范先进治疗药品的定义与范围，消除监管模糊地带；

实现分级分类监管，更加精准高效；

推动我国监管标准与国际接轨，促进国际合作；

加速创新药物上市，满足患者迫切需求。

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明确分类

三大类，写进官方文件

新政将先进治疗药品分为三大类：

细胞治疗药品（CTMPs）： 包括干细胞、NK、TIL未经或经体外基因修饰的CAR-T、CAR-NK等，以细胞为基础，通过再生、替代或免疫调节发挥疗效。

基因治疗药品（GTMPs）： 利用DNA、RNA或病毒等载体，在体内实现基因序列或基因表达的调节，如rAAV载体药物、mRNA药物、CRISPR基因编辑药物等。

其他先进治疗药品： 涵盖组织工程药物、人造组织、外泌体药物等创新形态药物，为未来新兴技术预留空间。

值得注意的是，政策特别强调：CAR-T细胞疗法被归类为“体外基因修饰的细胞治疗药品”，而非国际上部分地区将其归为基因治疗药品的做法，这充分体现了政策制定的科学性与灵活性。

03

新政出台

将带来的多方利好

新政策的落地，对于行业各方都将带来积极影响：

患者端： 产品审批加速，药品质量与安全性更有保障，患者获得治疗的途径将更加通畅。

企业端： 明确注册类别与申报路径，降低研发成本与风险，促进企业创新活力。

监管端： 明确分级分类监管标准，有利于高效审批并减少监管负担，进一步提高监管科学性。

投资端： 明确的政策导向有助于资本市场理性投资决策，促进资金进入真正有前景的研发项目。

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开启

产业发展的新纪元

从更长远来看，这一新政的出台将从以下几个维度推动产业高质量发展：

实现国际化接轨： 新政与EMA（欧洲药品管理局）的ATMP分类、FDA的CGT监管体系高度对标，有利于促进国内产品参与国际多中心临床试验，加速创新药物全球上市。

推动配套政策落地： 新政为未来出台更具体的技术指导原则、伦理与生物安全细则、医保、商保、患者援助支付与准入政策提供了明确的基础，全面提高产品可及性。

加速技术创新落地： “其他类”明确了新型递送技术、外泌体、组织工程药物等未来方向，鼓励企业大胆探索。

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新政助力

细胞与基因疗法高速发展

本次征求意见稿的出台，标志着我国细胞与基因疗法监管正式进入精准化时代。这不仅是行业的一个里程碑，更将成为患者福音、企业创新的助推器、资本市场投资的风向标。

从此，干细胞、基因治疗、外泌体等前沿疗法将告别“摸着石头过河”的时代，迎来更快的审批通道、更清晰的发展路径和更安全的医疗选择。期待更多业界人士积极参与政策完善，推动中国细胞与基因治疗产业迈向更广阔的未来。

信息来源：国家药品监督管理局药品审评中心

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