帕金森病（Parkinson's Disease ，PD）是一类高发的神经系统退行疾病，在我国患者总数已接近400万。该病的主要病因是大脑负责分泌多巴胺的神经元发生渐进性凋亡，进而引发肢体震颤、动作迟缓等典型表现。随着病情不断进展，患者会逐步出现严重运动功能受损、全身肌肉僵直，最终失去独立生活能力。

现阶段帕金森病的常规治疗以药物调控为主要方式，临床上常采用左旋多巴制剂补充多巴胺，或借助抗胆碱药物、多巴胺受体激动剂等减轻临床症状。但长期用药后，不少患者在五年后会面临药效不稳定、作用时间缩短等情况，且药物无法阻断疾病的自然进展。对于中晚期患者，脑深部电刺激术（DBS）可通过植入式电极调节异常脑区功能，对运动症状有一定改善作用，不过该方法依赖长期术后程控，部分病例的治疗效果也会逐步降低。

由于现有治疗手段均不能再生多巴胺能神经元，也无法逆转神经元变性坏死的病理过程，因此难以从根本上改变帕金森病的病程。近年来，干细胞技术的不断突破，为帕金森病的治疗提供了革命性思路。

目前我国，包括干细胞治疗技术在内的再生医学正在快速发展。去年9月公布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》也将于今年2026年5月1日起施行，该条例给予包括干细胞在内的生物医学新技术以清晰的转化应用路径，相关细则也将进一步完善。

同时截至去年年底，中国国内有近90家企业提交了超过200款干细胞药物临床试验申请获监管机构受理，有超过20款产品获得临床试验（IND）默示许可，其中iPS相关产品占比较高，涵盖帕金森病等神经退行性疾病、心血管疾病、糖尿病、肿瘤等多个领域，部分产品已进入二期或三期临床试验阶段。

在瑞金医院，66岁的帕金森病患者沈女士接受了一项创新治疗——通过微创手术，将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入脑部。2025年3月1日实施手术后一个月时间，沈女士已能实现一整天自主行走。

这是我国首次将此类细胞治疗技术应用于帕金森病临床实践，沈女士也成为我国首例在国家药监局批准开展的临床试验中接受自体干细胞疗法的帕金森病患者。

据介绍，瑞金医院神经内科主任刘军团队联合中科院脑智卓越中心陈跃军研究员团队，历时三年研发出“UX-DA001注射液”。该疗法通过采集患者血液细胞，经实验室诱导为具有分化潜能的多巴胺前体细胞，再精准移植至患者脑内特定区域。陈跃军团队通过技术创新，使分化细胞纯度达到国际先进水平。这项技术2024年12月获得国家药监局临床试验许可。

沈女士被帕金森病困扰长达14年，治疗过程从单一药物逐步升级为多药联合方案，但仍陆续出现严重并发症，包括肢体僵直、夜间睡眠严重不足（每日仅2–3小时）、大小便失禁以及行走频繁停顿的 “粘步现象”。2025年3月，她接受自体干细胞移植手术后，当天即可在床上自主活动，术后次日便能正常下床行走，症状改善十分显著。

沈女士分享到，接受干细胞治疗后，我的睡眠质量明显改善，入睡很快，一觉能睡6个小时，原来僵硬的手脚也比之前灵活，甚至能完成太极拳、八段锦等复杂动作。每天都能感受到细微进步。虽然恢复过程需要耐心，但‘一天比一天好’的状态让我充满希望。”

主刀主任医师李殿友介绍，植入患者脑内的细胞将在3到6个月内慢慢成熟，与脑部原有神经结构形成有效连接，并实现多巴胺的生理性分泌。这种全新的细胞替代疗法，区别于传统药物的临时对症处理，具备实现帕金森病功能性治愈的巨大潜力。

刘军教授指出，当前帕金森病临床治疗仍以药物对症控制为主，但多数患者在用药5年左右便会出现药效减退、症状波动等问题，且药物无法阻断神经元退行性病变的进程。尽管脑深部电刺激术（DBS）能通过电极调控改善部分运动症状，但需长期程控调整参数，部分患者的治疗效果也会随时间逐步减弱。

LIFE SEEK

写在最后

近年来，新兴疗法不断涌现，如无创深脑刺激技术，肠菌移植疗法等。此次采用的细胞移植疗法，通过补充丢失的多巴胺能神经元，已在中美获批开展临床试验，而随着人口老龄化的加剧，数百万的帕金森患者，在基于首位受试者的成功有望迎来希望的曙光。

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