帕金森病(Parkinson's Disease，PD)是世界上发病率仅次于阿尔兹海默症的第二常见慢性神经退行性疾病。主要影响中老年人，多在60岁以后发病。其症状表现为静止时手、头或嘴不自主地震颤，肌肉僵直、运动缓慢以及姿势平衡障碍等，导致生活不能自理。

据流行病学调查统计，我国65岁以上人群的本病发病率高达1.7％，并呈现出一定的年轻化趋势，临床上青少年型帕金森占到帕金森总患者量10%。我国有300多万帕金森患者，每年新增约10万患者，给个人，家庭及社会带来沉重负担。

帕金森症是因人脑可分泌多巴胺（dopamine）的神经元逐渐死亡而致。多巴胺负责神经信息传递，包括控制肌肉活动。随着多巴胺量降低，病患脑功能开始退化，反应变得迟钝、动作缓慢，接着肢体不受控抖动。

目前，对于帕金森病的治疗手段主要有药物治疗、手术治疗和细胞移植治疗等。但是传统的药物治疗和外科手术治疗只能缓解改善部分临床症状，不能从根本上治疗帕金森病，并不能阻止或逆转帕金森病的病理进展。

左旋多巴和多巴胺激动剂是多年来的主要治疗手段，但这些治疗可能带来运动障碍等副作用或者药效会渐渐消失。虽然，脑深层刺激至苍白球或丘脑底核可以缓解症状，但这种方法不能修复大脑，并且还会带来副作用，如感染或刺激衰竭等。因而，临床急迫需要其他的治疗手段。

近年来基于干细胞的研究，为帕金森病的治疗带来了新的希望和方法。

干细胞技术被认为具有更为持久治疗的可能性，这种方法主要是通过植入新的、能够生成多巴胺的细胞来替代退化的神经元，是根本性治疗帕金森的新希望。从1979年开始，人类首次用细胞替代疗法治疗帕金森病，从此开启了干细胞治疗帕金森病的新纪元，越来越多的研究者将治疗帕金森病的目光转向干细胞疗法。

干细胞是一类未分化的多能干细胞，其具有多种特性，如强大的多向分化特性、免疫调节特性、抗氧化应激、抗炎及神经保护等。目前，干细胞在帕金森病治疗方面已经进行了广泛的研究， 现有结果表明干细胞主要通过以下途径重塑帕金森病患者脑内多巴胺递质平衡：

干细胞可通过自行分化或刺激常驻干细胞分化产生多巴胺能神经元，从而替代帕金森病中凋亡的神经元。

干细胞能产生多种分子，如神经营养因子、促血管生成因子、免疫抑制细胞因子等发挥神经保护、血管生成、免疫调节及抗氧化应激等作用。

干细胞通过抑制α-突触核蛋白诱导的tau磷酸化来稳定微管组装，从而改善其诱导的多巴胺神经元变性。

干细胞衍生的外泌体可抑制帕金森病患者脑中神经元自噬和细胞焦亡。

干细胞疗法的临床案例

目前，一些有关干细胞治疗帕金森病的动物试验和临床研究证明，干细胞疗法是一种切实可行的帕金森病替代细胞治疗方案。从https://clinicaltrials.gov/网站我们发现目前临床上有36项与帕金森病相关的干细胞治疗登记在案，在这其中最常使用的干细胞类型为间充质干细胞(MSCs)和诱导多能干细胞（iPSC）。

在间充质干细胞方面，多项临床试验证实了其安全性与有效性。国内外均有多个临床数据发表。

国内研究团队对26例帕金森病患者经导管将自体间充质干细胞植入大脑后动脉及小脑上动脉，在移植前后进行帕金森病评分量表评分，并观察其实验室指标、临床症状的变化及不良反应情况。结果显示，移植后1个月、3个月量表评分均较移植前明显下降，移植后患者肝肾功能无变化，病人无发热等不良反应发生。

在诱导多能干细胞（iPSC）治疗帕金森病上，早在2018年，日本政府就批准了京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森病的全球首个临床试验，该试验将iPSC在体外培养成神经前体细胞，而后移植到帕金森患者大脑中，以期移植的细胞分化成神经元并释放多巴胺。

此外，在2021年，日本住友制药会社宣布，他们计划2022年在美国进行一项临床试验，使用iPSC对帕金森病患者进行治疗。虽然目前关于iPSC治疗帕金森病的临床试验结果还未全部揭露，但是已经有一些成功的病例报道。

发表于顶级期刊《新英格兰医学杂志》的一篇案例报道显示，对一名有10年进行性特发性帕金森氏病病史的69岁老年男性进行iPSC移植，将自体iPSC分化形成的多巴胺祖细胞分别植入患者左右壳核（间隔6个月）中，而后对患者进行随访，结果显示，正电子发射断层扫描表明移植细胞存活；帕金森病相关评分在细胞移植后 18 至 24 个月稳定或改善。

随着干细胞移植技术的迅猛发展，干细胞治疗帕金森病已经取得了一系列的突破性成果。相信随着科学研究与医疗技术的不断发展与进步，干细胞移植治疗帕金森病不仅限于改善症状，而是有可能真正的阻止疾病的发展，为帕金森病患者带来希望。

正如2018年《干细胞与发育》杂志上的帕金森特刊表达的观点，“帕金森最具前景的治疗途径是使用干细胞疗法来替换疾病发生过程中丢失的多巴胺神经元”。

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