他们说话慢一点，行动慢一点，思维慢一点，有人叫他们脑瘫孩子，可我们更愿意说他们是慢天使。

脑瘫是无法治愈的疾病，不一定会有生命危险，却是患者的人生噩梦，甚至能轻易将一个家庭推向深渊。

01

小儿脑性瘫痪

被折翼的慢天使

患有脑瘫疾病的儿童，被称作慢天使。

在世界卫生组织（WHO）最新发布的统计数据中，美国脑瘫患儿有75万，患病率大约2.5‰。日本脑瘫患病率1.5‰，丹麦2.08‰，挪威2.34‰，英国1.8-5‰；而在中国0-6岁儿童的脑瘫患病率为1.8-4‰，并以每年4.6万的速度递增。

中国有400多万脑瘫患儿，相当于一个中等城市的总人口数。脑瘫病症如此常见，却难以治愈。

目前临床治疗脑瘫的手段，仅能保住患者的生命，却无法让他们重获生活的尊严。患者迫切需要一种新的治疗技术，不仅仅能让自己活下来，还能让自己有尊严地活着。

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治疗脑瘫的关键

修复神经元

要治愈脑瘫，就要清楚其病理机制。  

脑瘫主要是因为大脑受损，进而导致神经元（即神经细胞）逐渐丧失，在神经元中断的状态下，运动能力发育受到严重影响，部分患儿还存在语言、智力发育不全或者癫痫、听力、视力障碍等症状。

治疗脑瘫的关键是探寻切实可行的修复神经元的方法。

然而，神经系统的损伤修复一直是医学界一大难题，神经细胞甚至一度被认为是不可再生的细胞。

在医学及社会各界的不懈努力下，对脑瘫患儿的治疗和减轻其残障程度的有关研究取得重大突破。多项研究表明，干细胞对于脑外伤、脊髓损伤、共济失调、脑胶质瘤以及脑卒中的治疗可以起到明显的改善作用，为治疗脑瘫带来新的希望。

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干细胞治疗脑瘫

重塑神经元

基于干细胞具有自我更新能力，可分化为神经元，星形胶质细胞，少突胶质细胞潜能的神经前体细胞，在移植后分化的神经元补充缺损的神经元，并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能，恢复脑神经的正常生长发育，改善大脑的认知功能障碍。

干细胞治疗的研究应用，为脑性瘫痪小儿进一步康复提供了更多的机会，已成为先进有效的治疗方法。世界卫生组织（WHO）小儿疾病研究所官方发文证实，干细胞在治疗脑瘫方面有效率高达72%以上，远远超过现有的其他治疗手段。

04

干细胞治疗脑瘫的

临床研究

▶ 2016年：，武警浙江总队嘉兴医院团队在《武警医学》上发表了11例自体间充质干细胞移植治疗脑瘫的2年随访结果。随访结果显示，干细胞移植3个月后患儿运动功能明显改善；6个月后运动能力没有出现倒退现象，同时语言功得以改善；12个月语言能力未出现倒退。证实间充质干细胞转化神经干细胞移植治疗脑瘫的安全性和有效性。

▶ 2017年：《武警医学》对武警总医院功能神经外科团队，使用脐带间充质干细胞移植治疗25例脑瘫患儿进行了报道。通过腰椎穿刺干细胞移植术，显著改善了脑瘫患儿的流涎症，提高了脑瘫患儿生活质量。

2017年同年，大连医科大学附属第一医院副院长、国家首批备案干细胞临床研究机构负责人、国家地方联合工程实验室主任刘晶教授，带领团队正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。证明接受干细胞治疗的患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善，特别是精细运动和行走能力尤为明显。

 患者在接受一个疗程后，可以独立行走，效果明显

▶ 2018年：西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊（Cell Transplantation）上发表了一篇研究成果。通过随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿，结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。证实脐带间充质干细胞治疗脑瘫安全且效果显著。

▶ 2019年：《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》项目启动。

大连医科大学附属一院刘晶教授主持该临床研究，初步结果表明：这种通过干细胞鼻腔贴片技术在两侧鼻腔分别移植干细胞，用于缺血缺氧性脑性瘫痪的新型细胞疗法是可行的、安全的、有效的。

▶ 2020年：《人脐带来源的间充质干细胞联合现代康复治疗儿童脑性瘫痪的安全性和有效性的临床研究》项目启动。

十堰市太和医院儿童医疗中心开展该临床研究”已通过国家卫生健康委及国家药品监督管理局备案。

▶ 2020年：湖北医药学院附属太和医院牵头负责的临床研究项目成果在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表。

2020年，Stem Cell Research & Therapy  报道了39名脑瘫患者在接受人脐带间充质干细胞注射后，与对照组相比，干细胞治疗组的患者在日常生活活动能力、综合功能评估和粗大运动功能测量都有显著的改善，且12个月内无严重不良事件发生。

▶ 2022年：安徽医科大学小儿神经康复中心正式启动临床干细胞研究。

【目的】国家卫健委委托(备案号：2019第017号)， 拟采用严格的随机对照研究(Clinical  trial注册号：ChiCTR1900022119)探究通过嗅通道进行神经干细胞制剂移植治疗脑性瘫痪的安全性和疗效性，为干细胞临床治疗脑性瘫痪提供循证医学依据。

【方法】30例患儿随机分为试验组(神经干细胞制剂组)和对照组(安慰剂组)。分别在治疗前，治疗后1月、3月、6月时，采用粗大运动功能量表、精细运动功能量表、格塞尔发育量表对两组患儿神经功能进行评价，采用头颅MRI平扫探究其影像学改变。同时在各个访视期进行体格检查，监测血常规、肝肾功能、肿瘤标志物、免疫功能、尿常规、脑电图、心电图及不良反应。

【结果及结论】与对照组比较，试验组的安全性指标在治疗前后无明显异常改变，表明经嗅通道予以神经干细胞治疗小儿脑瘫是安全的，为探究通过嗅通道予以神经干细胞移植治疗脑性瘫痪的方法提供了循证学依据。

▶ 2023年：国内首例!干细胞鼻腔给药治疗脑瘫患者

大连医科大学附一院刘晶教授等在国际期刊Stem Cell Research & Therapy上发表论文《Safety and efficacy  outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy:  a randomized phase 1/2 controlled  trial》(脑瘫患者鼻内注射神经干细胞后的安全性和疗效:一项随机1/2期对照试验)。

【目的】评价了脑瘫(CP)患儿鼻内注射神经干细胞(NSCs)的安全性和有效性。

【方法】25名3-12岁的脑瘫患儿被随机分配到治疗组(n=15)，鼻内输注装载有鼻贴剂的神经干细胞和康复治疗;对照组(n=10)仅接受康复治疗。采用安全性(通过不良事件发生率、实验室和影像学检查评估)和大肌肉运动功能测量、日常生活活动量表、儿童睡眠障碍量表和适应量表的变化进行评价。

【结果及结论】治疗24  个月后，25名患儿的实验室检查没有明显差异，磁共振成像显示鼻腔和颅内没有异常肿块。与对照组相比，治疗组患者的精细运动功能、社交能力、生活适应能力、表达能力、睡眠障碍都得到了显著的改善，灰质体积明显增加。结果显示，神经干细胞鼻内给药耐受性良好，临床效果较显著。

LIFE SEEK

写在最后

干细胞被广泛应用到多种脑部疾病的治疗研究中，包括小儿脑瘫、阿尔兹海默症、帕金森病和脑卒中等，干细胞疗法是治疗脑瘫的研究热点，也开拓了中枢神经系统疾病治疗的新视野。

相信随着科学研究与医疗技术的不断进步，干细胞疗法可以将脑部疾病的治疗窗口延长，为脑部疾病的治疗提供新型的解决方案。

部分图片来自网络，侵删 

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